Drépanocytose : un adolescent en rémision depuis deux ans
Par Aline DRUELLE
02/03/2017 - 13:31
• Mis à jour le 18/06/2019 - 14:53
Antilles
C'est une première mondiale dans la lutte contre la drépanocytose ! Un jeune malade serait en rémission après avoir été traité par thérapie génique en France, il y a maintenant deux ans.
Les résultats de cet essai clinique très encourageant ont été publiés
aujourd'hui dans le New
England Journal of Medicine. C'est en octobre 2014 que l'adolescent
atteint d'une forme très sévère de drépanocytose, alors âgé de 13 ans, a
bénéficié de ce traitement à Paris, à l'Hôpital Necker et l'Institut des
maladies génétiques Imagine.
Comme le prévoit le protocole, les chercheurs ont prélevé dans sa moelle osseuse des cellules souches avant d'y introduire un "gène médicament" en laboratoire, pour ensuite réinjecter les cellules modifiées, traitées, au patient par voie intraveineuse. Deux ans plus tard, les résultats sont réels et l'espoir d'une rémission qui va se poursuivre dans les prochaines années est là : le malade n'a plus besoin de transfusion sanguine et ses globules rouges sont redevenus normaux. L'adolescent, selon les équipes qui ont supervisé son traitement, n'a plus de crises donc plus besoin d'antidouleurs. L'amélioration de son état lui a permis de reprendre ses activités, scolaires et sportives.
De nouveaux essais cliniques doivent être menés, en France et aux Etats-Unis. Avec au bout, si le succès est confirmé, le possible traitement de nombreux drépanocytaires. Notamment ceux qui, faute de donneur compatible, ne peuvent pas bénéficier de greffe de moelle osseuse.
Aline Druelle
@AlineDruelle
Comme le prévoit le protocole, les chercheurs ont prélevé dans sa moelle osseuse des cellules souches avant d'y introduire un "gène médicament" en laboratoire, pour ensuite réinjecter les cellules modifiées, traitées, au patient par voie intraveineuse. Deux ans plus tard, les résultats sont réels et l'espoir d'une rémission qui va se poursuivre dans les prochaines années est là : le malade n'a plus besoin de transfusion sanguine et ses globules rouges sont redevenus normaux. L'adolescent, selon les équipes qui ont supervisé son traitement, n'a plus de crises donc plus besoin d'antidouleurs. L'amélioration de son état lui a permis de reprendre ses activités, scolaires et sportives.
De nouveaux essais cliniques doivent être menés, en France et aux Etats-Unis. Avec au bout, si le succès est confirmé, le possible traitement de nombreux drépanocytaires. Notamment ceux qui, faute de donneur compatible, ne peuvent pas bénéficier de greffe de moelle osseuse.
Aline Druelle
@AlineDruelle
